石家莊四藥集團(tuán)直立式聚丙烯輸液袋包裝鹽酸莫西沙星氯化鈉注射液獲批
2025-05-09
河北日報 | 孤兒藥”，不孤單
- 分類：媒體報道
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- 來源：
- 發(fā)布時間：2025-04-10
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【概要描述】司替戊醇干混懸劑，是石家莊四藥集團(tuán)開發(fā)的一款國內(nèi)獨家生產(chǎn)的“孤兒藥”，用于治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款“孤兒藥”進(jìn)入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫(yī)療機構(gòu)，銷售業(yè)績良好。
河北日報 | 孤兒藥”，不孤單
【概要描述】司替戊醇干混懸劑，是石家莊四藥集團(tuán)開發(fā)的一款國內(nèi)獨家生產(chǎn)的“孤兒藥”，用于治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款“孤兒藥”進(jìn)入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫(yī)療機構(gòu)，銷售業(yè)績良好。
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詳情
司替戊醇干混懸劑，是石家莊四藥集團(tuán)開發(fā)的一款國內(nèi)獨家生產(chǎn)的“孤兒藥”，用于治療兒童難治性癲癇。今年一季度，這款“孤兒藥”進(jìn)入北京、上海、浙江等地的上百家二甲以上醫(yī)療機構(gòu)，銷售業(yè)績良好。
“孤兒藥”是指用于預(yù)防、治療和診斷罕見病或極少見疾病的藥物。罕見病兒童用藥更是被稱作“孤兒藥”中的“孤兒”。石四藥是如何在這個領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)突破的？記者進(jìn)行了采訪。
■ 開發(fā)“孤兒藥”，既能滿足國內(nèi)患兒用藥需求，又將在醫(yī)藥市場上具備較強競爭力
4月2日，在石家莊四藥集團(tuán)藥物研究院，聽到銷售人員介紹司替戊醇干混懸劑的市場需求情況，石四藥執(zhí)行總裁、研發(fā)中心總經(jīng)理孫立杰很欣慰。
“今年1月起，司替戊醇正式納入醫(yī)保，這樣患者用藥更有保障了。”孫立杰說，從研發(fā)立項到藥品上市，足有10年時間，這款用于治療嬰兒嚴(yán)重肌陣攣性癲癇（Dravet綜合征）的“孤兒藥”正在發(fā)揮其獨特作用。
Dravet綜合征是一種臨床少見的兒童難治性癲癇綜合征。作為頑固性癲癇的代表，Dravet綜合征是國際抗癲癇聯(lián)盟列出的最有害的癲癇病之一。Dravet綜合征可能導(dǎo)致嚴(yán)重的癲癇性腦病，具有發(fā)病年齡早、發(fā)作頻率高、智能損害嚴(yán)重、死亡率高等特點。
Dravet綜合征已被列入我國《第一批罕見病目錄》。相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，Dravet綜合征總體發(fā)病率約為1/20000—40000，約占小兒各型肌陣攣性癲癇的29.5%，占3歲以內(nèi)嬰幼兒童癲癇的7%，是罕見病中相對常見的疾病。
由于我國人口基數(shù)大，按比例計算，罕見病的患病人數(shù)也不低。孫立杰說，這對企業(yè)來說既是機會，更是責(zé)任。
司替戊醇是治療Dravet綜合征最有效的藥物之一，被認(rèn)為是Dravet綜合征的最后一道防線。2001年，司替戊醇被歐盟認(rèn)定為“孤兒藥”。由于司替戊醇原研藥未在我國上市，國內(nèi)患兒曾長時間無藥可用或只能千方百計尋找昂貴進(jìn)口藥。
相對常見疾病，罕見病的患病人群少、市場需求低、研發(fā)成本高，制藥企業(yè)通常不愿意投入資源進(jìn)行研發(fā)和生產(chǎn)。近些年，石四藥統(tǒng)籌推進(jìn)創(chuàng)新藥、仿制藥、特色原料藥和一致性評價品種的開發(fā)研究，重點研發(fā)適兒化、適老化藥品。在確定研發(fā)品種時，孫立杰把目光投向了司替戊醇。
一面是國內(nèi)患兒幾乎無藥可用的窘境，一面是國外相關(guān)藥企不愿投入大量人力物力開拓中國市場。研發(fā)司替戊醇，既能滿足國內(nèi)患兒用藥需求，又將在醫(yī)藥市場上具備較強競爭力。
司替戊醇有膠囊和干混懸劑兩種劑型，干混懸劑是符合兒童生理特征的藥物。石四藥國內(nèi)獨家申報了司替戊醇干混懸劑的上市申請，并以“符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規(guī)格”為由納入優(yōu)先審評品種名單。
■ 突破技術(shù)瓶頸，在合成工藝路線、藥物制備方法等方面進(jìn)行創(chuàng)新
前些年，石四藥一直以大輸液生產(chǎn)為主導(dǎo)，給人的印象曾是大輸液“一業(yè)獨大”。適應(yīng)產(chǎn)業(yè)升級大勢，石四藥持續(xù)加強產(chǎn)學(xué)研用深度融合，近兩年來在創(chuàng)新藥、高端仿制藥及特色原料藥等領(lǐng)域取得不少創(chuàng)新成果。司替戊醇正是創(chuàng)新成果之一。
“生產(chǎn)一款高質(zhì)量的仿制藥，同樣離不開創(chuàng)新?！睂O立杰說，針對Dravet綜合征，生產(chǎn)出一款適合中國人生命基因傳承和身體素質(zhì)特點的藥品，關(guān)鍵在于突破技術(shù)瓶頸，跨過原研藥合成方法專利障礙，在合成工藝路線、藥物制備方法等方面進(jìn)行技術(shù)創(chuàng)新。
當(dāng)前的醫(yī)藥行業(yè)，“原料藥+制劑”一體化發(fā)展已成為趨勢。把原料藥和制劑的生產(chǎn)技術(shù)都掌握在手，有利于藥品品質(zhì)穩(wěn)定和控制成本。
石四藥原料藥研究中心原料二部部長呂金偉和研發(fā)人員一道，共同開發(fā)出了司替戊醇原料藥?！皟H參比制劑我們就投入近200萬元。”呂金偉說，原料藥是藥品中的有效成分，研發(fā)生產(chǎn)特色原料藥和專利原料藥，需要企業(yè)投入大量資金、具備較強研發(fā)能力。
為了合成純度更高的司替戊醇，研發(fā)人員費了不少心思。
呂金偉介紹，司替戊醇化合物分子中存在順反異構(gòu)體，其中能夠產(chǎn)生藥效的是反式異構(gòu)體，順式異構(gòu)體則幾乎沒有作用。經(jīng)過反復(fù)試驗，研發(fā)人員創(chuàng)新性采用逆向合成法，通過多次化學(xué)反應(yīng)，產(chǎn)生順式的司替戊醇中間體雜質(zhì)。該合成方法獲得發(fā)明專利，最終可得到高純度、高品質(zhì)的司替戊醇中間體雜質(zhì)，所得產(chǎn)物可直接作為監(jiān)控司替戊醇中間體或者司替戊醇產(chǎn)品中雜質(zhì)含量檢測的優(yōu)質(zhì)標(biāo)準(zhǔn)品。
通過創(chuàng)新，保證藥品療效和安全。生產(chǎn)司替戊醇原料藥和制劑，石四藥共獲得4項發(fā)明專利，涉及原料藥、分析檢測、制劑。
在石四藥209車間，12列條包裝盒聯(lián)動生產(chǎn)線上，產(chǎn)出的藥品正勻速前行。車間負(fù)責(zé)人介紹，209車間全部采用自動化、智能化生產(chǎn)設(shè)備，實現(xiàn)了生產(chǎn)原料全自動密閉轉(zhuǎn)運，在大幅提高生產(chǎn)效率的同時，能夠進(jìn)一步確保產(chǎn)品整體質(zhì)量。
采訪結(jié)束，已經(jīng)過了下班時間，但藥物研究院實驗室的研發(fā)人員仍在忙著做實驗、分析數(shù)據(jù)。
目前，石四藥在研新產(chǎn)品達(dá)200多個，涉及抗腫瘤、抗病毒、心血管、消化、麻醉等領(lǐng)域，藥物研發(fā)也開始從仿制邁向原始創(chuàng)新?！笆乃幱醒邪l(fā)人員500多名，其中大部分是30歲左右的年輕人。我們有信心，靠自己的努力，生產(chǎn)出更多符合市場和人們期待的‘中國藥’?！睂O立杰表示，技術(shù)創(chuàng)新和社會責(zé)任推動石四藥成功打破技術(shù)壁壘，為罕見病患者提供了可及且經(jīng)濟的治療方案，使“孤兒藥”不再孤單。
（原載《河北日報》）
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